Аналитика
Веднаш по објавувањето на извршната наредба од претседателот Доналд Трамп во понеделник со која ќе се намалат цените на лековите на рецепт во САД, вниманието е насочено кон тековните трошоци и колку би можеле да заштедат Американците. Наредбата на претседателот повикува на „цени на лековите во најповолните нации“ – што значи „најниската цена платена за лек во другите развиени земји, тоа е цената што Американците ќе ја платат“, рече тој.
„Цените на некои лекови на рецепт и фармацевтски производи ќе бидат намалени речиси веднаш за 50 до 80 до 90%“, рече Трамп.
Кејти Дубински, фармацевт од Њујорк и основач и извршен директор на Vitalize, го поздрави потегот за намалување на цените на лековите на рецепт, истакнувајќи дека наредбата на Трамп се справува со долгогодишен проблем. „Но, ова нема да биде лесно да се постигне“, изјави таа за Fox News Digital.
„Извршната наредба не ги намалува трошоците веднаш“, рече таа. „Им наложува на владините агенции да започнат со изготвување на правилата, што може да потрае со месеци“.
Милијардерот и менаџер на хеџ фондови, Бил Акман, посочи дека Трамп можеби бил инспириран од идеја што тој ја изнесе на X во март, кога рече дека најдобриот начин да се намалат цените на лековите во САД „е да се направи нелегално за фармацевтските компании да ги продаваат истите лекови во странство по пониски цени отколку што ги продаваат во САД“.
Во својот прв мандат, Трамп предложи пилот-програма на Медикер за лекови без конкуренција од нискобуџетни генерички лекови што се даваат во лекарските ординации, велејќи дека сака да ги усогласи цените со земји како Франција и Јапонија каде што чинат драматично помалку.
Тој план, кој ќе се воведуваше постепено во текот на три години, имаше за цел да обезбеди Медикер да ја плати најниската цена понудена на група од 22 нации.
Напорот беше поништен на федералниот суд откако фармацевтските компании го оспорија, тврдејќи дека администрацијата не го спровела правилно процесот на донесување правила. Администрацијата на Џо Бајден не се жалеше на тоа и наместо тоа поднесе закон што доведе до Законот за намалување на инфлацијата.
Еве ги петте најскапи лекови на рецепт во САД по цена – проследени со пет по обем.
Со оглед на тоа што во последниве години се повеќе терапии за ретки болести добиваат одобрување, здравствената индустрија сè повеќе прифаќа скапи третмани за ретки генетски состојби како што се мускулни дистрофии и крвни нарушувања.
Овој нов бран на генски терапии сега претставува едни од најскапите лекови во светот, главно поради нивниот лековит потенцијал и потребата од еднократна администрација.
Спротивно на тоа, некои биолошки лекови се покажуваат скапи поради тековните трошоци за лекување. Сепак, дури и ако генските терапии се сметаат за исплатливи, фармацевтските компании во САД продолжуваат да се соочуваат со критики поради претерани цени.
1. Ленмелди – 4,25 милиони долари
Ленмелди (атидарсаген автотемцел) е најскапиот лек на пазарот со висока цена од 4,25 милиони долари. Генската терапија е развиена за деца со метахроматска леукодистрофија (MLD), потенцијално фатално нарушување предизвикано од мутација во генот арилсулфатаза-А (ARSA), што доведува до натрупување на масти.
Ленмелди е развиен од Orchard Therapeutics, кој беше купен од Kyowa Kirin, глобална специјализирана фармацевтска компанија со седиште во Јапонија, за вредност на акциите од 477,6 милиони долари (70,47 милијарди јени) на почетокот на 2024 година.
Ленмелди доби одобрение од Американската администрација за храна и лекови (FDA) за одредени групи пациенти во март 2024 година. Третманот е персонализирана инфузија со еднократна администрација.
2. Беквез и Хемгеникс – 3,5 милиони долари
Две генски терапии за хемофилија Б – Беквез (fidanacogene elaparvovec-dzkt) и Хемгеникс (etranacogene) – се изедначени на второто место на оваа листа, обете чинат 3,5 милиони долари. Хемофилија Б е ретко генетско нарушување кое се карактеризира со несоодветно згрутчување на крвта поради недостаток на фактор IX, што резултира со продолжени и почести епизоди на крварење.
Одобрувањето на Беквез (fidanacogene elaparvovec-dzkt) од страна на FDA во април означи критичен момент за Pfizer, бидејќи стана првата генска терапија на компанијата одобрена од FDA. Ова одобрение дојде речиси две години откако Хемгеникс на CSL Behring беше одобрен за истата индикација.
Хемгеникс – генска терапија базирана на адено-асоциран вирусен вектор (AAV) – го означи првиот третман од ваков вид за возрасни со хемофилија Б. Терапијата привремено ја држеше титулата „најскап лек во светот“ со својата наведена цена од 3,5 милиони долари, по нејзиното одобрување во ноември 2022 година.
Според извештаите на Институтот за клинички и економски преглед (ICER), генските терапии за хемофилија како Хемгеникс се покажаа како исплатливи по евалуацијата на нивната клиничка ефикасност и вредност во споредба со профилаксата со фактор IX и VIII. Сепак, долгорочната ефикасност и времетраењето на овој „лек“, како и безбедносните проблеми околу тие терапии, остануваат важни неизвесности.
3. Elevidys – 3,2 милиони долари
Третата најскапа терапија во САД е Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) на Sarepta Therapeutics, со цена што достигнува 3,2 милиони долари. Во јуни 2023 година, Elevidys доби забрзано одобрување од FDA, станувајќи првата генска терапија за лекување на деца на возраст од четири до пет години со мускулна дистрофија на Душен (DMD) кои поседуваат потврдена мутација во генот DMD.
Една година подоцна, FDA ја прошири етикетата на Elevidys за да ги вклучи пациентите со DMD на возраст од четири години и постари со потврдена мутација во генот DMD. Како дел од барањата за постмаркетиншка валидација, во тек е студијата ENVISION од фаза III (NCT05881408) за проценка на Elevidys кај неамбулаторни и постари амбулантни пациенти со DMD.
Elevidys е еднократна терапија која користи рекомбинантен вектор на адено-асоциран вирус (AAV) серотип 74 за да воведе трансген на микро-дистрофин кој го кодира микро-дистрофинот Elevidys, кој содржи одредени делови од протеинот дистрофин.
4. Lyfgenia – 3,1 милиони долари
На четвртото место на листата на најскапи терапии е Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel), генетска терапија базирана на клетки развиена за српеста анемија. Српестата анемија е генетско, наследно нарушување на црвените крвни зрнца предизвикано од мутација во генот бета-глобин.
Лифгенија, еднократен третман, користи лентивирусен вектор за да инкорпорира функционални копии од генот бета-глобин во клетките на пациентот, поттикнувајќи го производството на анти-српест хемоглобин, што може да помогне во намалувањето или спречувањето на вазо-оклузивни настани. Лифгенија беше една од првите генски терапии што обезбеди одобрение од FDA за српеста анемија.
Терапијата е развиена од bluebird bio, која поседува три терапии наведени на оваа листа.
5. Skysona – 3 милиони долари
Skysona (elivaldogene autotemcel) го држи петтото место на ранг-листата на најскапите лекови во САД со неверојатна цена од 3 милиони долари. Skysona, исто така развиен од bluebird bio, беше првиот што ја забавува прогресијата на невролошката дисфункција на мозокот кај момчиња на возраст од четири до 17 години со рана, активна церебрална адренолеукодистрофија (CALD).
CALD е ретка, прогресивна и фатална невродегенеративна болест што доведува до тежок и неповратен когнитивен, ментален и моторен пад. CALD се јавува поради мутација во генот ABCD1 што доведува до недостаток на ензимот адренолеукодистрофичен протеин (ALDP) и спречува разградување на масни киселини, што ја уништува миелинската обвивка на нервите.
Во 2022 година, Skysona доби забрзано одобрување, а компанијата доби редок ваучер за преглед на приоритетни педијатриски лекови по одобрувањето.
6. Роктавиан – 2,9 милиони долари
Роктавианот (valoctocogene roxaparvovec) на БиоМарин е уште една скапа генска терапија за хемофилија која доби одобрение од FDA во јуни 2023 година. Регулаторниот успех дојде по четиригодишен процес кој вклучуваше одложувања и претходни одбивања, а компанијата постави впечатлива цена од 2,9 милиони долари за него.
Роктавиан стана првата и единствена еднократна терапија за возрасни со тешка хемофилија А. Терапијата има рекомбинантен вирусен вектор AAV5 кој носи ген кој го стимулира производството на фактор VIII.
И покрај цената од 2,9 милиони долари, еднократната администрација на Роктавиан има потенцијал значително да го подобри квалитетот на животот на пациентот.
7. Rethymic – 2,81 милиони долари
Rethymic (алогено обработено тимусно ткиво) на Enzyvant е првиот и единствен третман одобрен од FDA, дизајниран за враќање на имунолошката функција кај деца со конгенитална атимија, состојба каде што пациентите се раѓаат без тимус, што доведува до тешка имунодефициенција и нарушувања на имунолошкиот систем.
Со наведена цена од 2,81 милиони долари, оваа терапија базирана на ткиво е биоинженерско ткиво од човечко тимус, дизајнирано да ја врати недостасувачката тимична функција без потреба од спојување на донор-примател.
8. Zynteglo – 2,8 милиони долари
Друга генска терапија произведена од bluebird bio е Zynteglo (betibeglogene autotemcel или beti-cel), лентивирална векторска генска терапија за лекување на возрасни и деца со бета-таласемија на кои им се потребни редовни трансфузии на црвени крвни зрнца (RBC).
Во август 2022 година, FDA го одобри Zynteglo, кое беше со цена од 2,8 милиони долари по доза и моментално стана најскапата терапија во светот.
Слично на претходно споменатите терапии, Зинтегло користи матични клетки од пациентот и се администрира како еднократна интравенска инфузија.
Иако Зинтегло можеше да ја одбрани својата висока цена во споредба со кумулативната цена на редовните трансфузии на крв во текот на животот на пациентот, неговата цена сепак привлече негативно внимание. ICER, кој ја процени неговата исплатливост, ја поддржа цената на Блуберд и го процени Зинтегло на 2,77 милиони долари по доза, забележувајќи дека компанијата ветила дека ќе врати 80% од трошоците за лекување доколку пациентите не постигнат независност од трансфузија.
9. Золгенсма – 2,32 милиони долари
Револуционерната терапија на Новартис, Золгенсма (onasemnogene abeparvovec), е наведена за 2,32 милиони долари. Во мај 2019 година, подружницата на Новартис, АвеКсис, доби одобрение од ФДА за Золгенсма, кој е дизајниран за лекување на деца под две години со спинална мускулна атрофија (СМА) предизвикана од мутации во генот SMN1.
СМА е ретко генетско нарушување кое влијае на функцијата на моторните неврони, што доведува до сериозна мускулна слабост и во својата најтешка форма може да предизвика парализа или смрт до двегодишна возраст.
Иако терапијата беше пионерска, Новартис се соочи со критики за поднесување манипулирани податоци во својата апликација до ФДА по одобрението од Золгенсма.
Во август 2022 година, „Новартис“ ја објави својата намера да го ажурира етикетирањето на лекот за да укаже дека е пријавена фатална акутна црнодробна инсуфициенција во врска со неговата употреба, откако смртните случаи на двајца пациенти беа припишани на акутна црнодробна инсуфициенција.
10. Касгеви – 2,2 милиони долари
Последната терапија на оваа листа е првиот од ваков вид Касгеви (ексагамглоген автотемцел) на „Вертекс Фармацевтикалс“ и „КРИСПР Терапевтикс“, со наведена цена од 2,2 милиони долари.
Во ноември 2023 година, условното одобрување на Касгеви во Велика Британија стана клучен момент, означувајќи ја првата генска терапија базирана на CRISPR во светот одобрена за српеста анемија и зависна од трансфузија болест.
Терапијата е исто така инфузија со еднократна доза. Овие модифицирани човечки хематопоетски матични и прогениторни клетки произведуваат покачени нивоа на фетален хемоглобин (HbF), што може да ја елиминира потребата од трансфузии кај пациенти со таласемија, а исто така да спречи вазо-оклузивни настани кај пациенти со српеста анемија.
